橫跨學術界和產業(yè)界的“80后”CEO，組建了以耶魯大學、MIT等名?？茖W家為班底的研發(fā)轉化團隊，成立僅兩年便與賽默飛、金唯智等多家巨頭達成戰(zhàn)略合作……這是此次采訪中，初創(chuàng)公司克?；蚪o筆者帶來的最直接的震撼。從清華到耶魯，從學術界到產業(yè)界，如今，克睿基因CEO徐元元博士的這條創(chuàng)業(yè)之路才剛剛開始。
1、從“學術界”跨向“產業(yè)界”
2004年，徐元元從南京大學基地班被免試推薦到清華大學攻讀博士，師從饒子和院士。他說：“饒院士是中國較早留學歸國從事結構生物學研究的科學家之一，致力于蛋白質三維結構的解析和生物學功能的描述。由于結構生物學涉及多個學科，因此，讀博期間我實現了從‘數學物理’轉向‘生物物理’的第一次學科跨越。”
2009年，獲得博士學位的徐元元前往美國耶魯大學繼續(xù)深造，從事DNA損傷修復、腫瘤發(fā)生相關蛋白質的結構與功能等方面的研究。在此期間，他實現了從“生物物理”轉向“生物化學”的再一次學科跨越，這也使得他向生物醫(yī)學領域又邁進了一步。
結束耶魯大學求學之旅后，徐元元博士受“千人計劃”專家王鵬博士的邀請加入了亞寶藥業(yè)全新搭建的創(chuàng)新藥研發(fā)平臺。任職期間，他承擔了多項創(chuàng)新生物藥的開發(fā)及2項1.1類小分子新藥的臨床前生物學評價。
對徐元元博士來說，亞寶的這段工作經歷不僅讓他了解并熟悉了新藥研發(fā)的過程，還使他深刻領悟了國際合作在公司發(fā)展中的重要性。“我一直非常感激在亞寶的這段寶貴工作經歷，”他說，“王鵬博士是國內精英級別的研發(fā)高管。他傳遞給我的理念是，做公司不僅要埋頭苦干，還要學會有效地整合資源，利用好全球醫(yī)藥研發(fā)在中國地區(qū)蓬勃發(fā)展的必然趨勢。”
2、從“克?；?rdquo;開啟創(chuàng)業(yè)之旅
2016年7月，徐元元博士在蘇州正式創(chuàng)立了克?；颍–ure Genetics）。采訪中，他講述了長達幾年的創(chuàng)業(yè)準備歷程。
2013年1月，Broad研究所張鋒、叢樂等在Science雜志首次證實CRISPR技術能夠編輯哺乳動物細胞基因組，打開了這一基因編輯新技術在生命科學領域廣泛應用的大門。
“我與叢樂博士在清華大學時是師兄弟，赴美留學后也一直保持著密切的交流。文章發(fā)表后，我們都認為這是一個巨大的契機，但當時CRISPR技術仍有很多需要研究和突破的地方，包括脫靶效應的安全性、在動物或人體內的編輯效率、遞送工具的成熟度等。因此，我們感覺這一技術離實現產業(yè)化還有很長的路要走。”徐元元博士回憶道。
之后，在長達兩年的時間里，他們一直在關注CRISPR技術的應用發(fā)展；同時，也在不斷綜合評估中國的市場、政策、人才和資金環(huán)境是否能給基因編輯公司一片成長的土壤。2016年7月，當各方面因素都走向成熟時，徐元元博士抓住時機，水到渠成地創(chuàng)辦了克?；?。
3、產品布局、人才招徠、對外合作“全面開花”
如今，克?；虻陌l(fā)展脈絡已逐步清晰。
在產品布局方面，克?；蚪⒘藝H頂尖的醫(yī)療級CRISPR基因編輯技術平臺及遞送平臺，專注于新型醫(yī)藥、診斷領域中CRISPR技術原創(chuàng)性應用的開發(fā)。一方面，保持初心，繼續(xù)錨定基于基因編輯技術的藥物和療法，推進新型醫(yī)藥上市；另一方面，拓展應用基因編輯技術的高精度識別能力，搭建分子診斷的技術平臺，并推動原創(chuàng)型產品開發(fā)和產業(yè)化。
在人才招徠方面，克?；虿粌H引進來自于清華、哈佛、耶魯、新加坡國立大學等世界頂級研究機構的科學家，同時不斷吸引具備豐富藥物生產、研發(fā)管理經驗的業(yè)內人士加盟，建立起一支學術背景雄厚、開發(fā)經驗豐富的隊伍。
在對外合作方面，克?；蚪谂c全球科學服務領域領導者賽默飛達成戰(zhàn)略合作，結合雙方各自的技術優(yōu)勢和市場資源，共建基因編輯研發(fā)中心并合作開發(fā)液體活檢市場。
“克?；蚺c賽默飛的合作不單單是基于某個產品，而是在整個基因編輯領域的合作。我們的‘基因編輯研發(fā)中心’實際上是一個轉化醫(yī)學平臺，計劃吸收強大的科學家團隊加入這一平臺，加速開發(fā)有潛力的基因編輯產品。”徐元元博士說。
4、將好項目最快地推向臨床
依托于強大的科研實力和一流的資源平臺，克睿基因的研發(fā)項目迅速推進，目前已有一個新藥研發(fā)項目開啟了全球首例臨床試驗，診斷產品已經進入產品優(yōu)化階段。同時，公司已申請發(fā)明專利3項、實用新型專利8項。
“我們現階段的目標是，堆積好公司的天賦池，搭建好產品線，引入更多的合作伙伴，將好項目最快地推向臨床。”徐元元博士如是說。
采訪中，他透露，目前公司開啟臨床試驗的項目屬于CAR-T療法。具體來說，克睿基因利用基因編輯技術對健康供者（非患者本人）的T細胞進行改造，從而制備出大量供不同患者使用的CAR-T細胞，即通用型CAR-T（UCAR-T）。
與自體CAR-T療法不同，UCAR-T可以實現大規(guī)模量產，并且不受患者T細胞質量的影響，這不僅能大幅度降低治療費用，還無需針對每個病人單獨制備，可以隨時使用，從“私人定制服務”變成了“產業(yè)化藥品”，藥物可及性得以大幅提升，從而真正實現“惠及大眾”。
5、我們有責任推動行業(yè)不斷前進
據悉，克睿基因的UCAR-T項目得到了國家有關部門的關注，已獲批國家科技重大專項。對于推動UCAR-T產業(yè)化，徐元元博士還有更深一層思考。
他說：“如今國內CAR-T領域的發(fā)展如火如荼，但是作為一個新興領域，各家公司的生產工藝和生產系統(tǒng)均有差異，基于各自的研究成果和臨床數據建立起來的質量標準更是千差萬別，因此，想要建立行業(yè)統(tǒng)一標準非常具有挑戰(zhàn)性。UCAR-T作為一種真正的產業(yè)化藥品，可以逐步消除這種差異，最終形成統(tǒng)一的行業(yè)質量標準。”
他還強調，質量標準將是T細胞藥物生產的核心所在。從長遠角度來看，只有建立大規(guī)模的生產平臺和一系列藥品質量標準，這個領域才能進入常規(guī)、快速的發(fā)展路徑。
事實上，自成立以來，克?；蛞恢敝铝τ谛纬梢惶卓茖W的、被廣泛認可的T細胞藥物質量標準。就自身而言，公司向監(jiān)管部門提供大量的、有說服力的試驗數據，推動標準的制定和推出；此外，克?；蛞才瓮嗟墓炯尤胗懻?，群策群力，共同為行業(yè)的發(fā)展做出貢獻。
“我們很愿意與全行業(yè)共享T細胞藥物質量標準，”徐元元博士說，“作為研發(fā)型公司，我們有責任不斷推動行業(yè)的前進。”
110102000668（1）號