目前，國內(nèi)兒童藥物匱乏，兒童藥物市場長期處于兒童專用品種少、適宜劑型少、生產(chǎn)企業(yè)少、企業(yè)關(guān)注度高但實際研發(fā)熱度不高的局面。
由于兒童專用藥匱乏，很多患兒在服藥時都被當成“縮小版的成人”對待，按照“小兒酌減”的原則把成人藥給孩子減量使用，用藥靠掰、劑量靠猜！
“這樣做存在著巨大的安全隱患，國家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測年度報告(2019年)顯示，我國14歲以下兒童患者中不良反應(yīng)的報告占10.6%。兒童作為特殊用藥人群，因臟器發(fā)育尚未完全等因素的影響，對藥物更為敏感，耐受性較差，因此，兒童要用“兒童藥”！
為此，國家藥品監(jiān)督管理局、衛(wèi)健委、醫(yī)保局等多部委陸續(xù)出臺多項鼓勵研發(fā)兒童藥物的利好政策以推動兒童藥物的發(fā)展，2019版和2020版醫(yī)保目錄調(diào)整方案中，將兒童藥物列為優(yōu)先考慮調(diào)入藥品，進一步激發(fā)企業(yè)的研發(fā)熱情。
目前已有多家企業(yè)加大對兒童藥物的研發(fā)投入，隨著與國家鼓勵政策相關(guān)的配套措施落地、資源的跟進，千億兒童用藥將迎來前所未有的發(fā)展機遇。
我國兒童人口基數(shù)龐大，根據(jù)2020年國家統(tǒng)計局數(shù)據(jù)顯示，2019年我國兒童人口數(shù)為2.35億人，占全國總?cè)丝诘?6.8%。且隨著“二胎政策”的放開，兒童人口數(shù)量將呈現(xiàn)明顯的上升趨勢，兒童藥物市場需求也將隨人口數(shù)量的增加而明顯擴張。
（我國兒童的概念通常是指0~14歲的人群）
02 兒科用藥市場規(guī)模高
2013年~2018年全球兒童藥物市場規(guī)模呈逐年上升趨勢，近5年復(fù)合增長率（CAGR）為3.76%，2018年全球兒童藥物市場規(guī)模約為973億美元。
（數(shù)據(jù)來源：前瞻產(chǎn)業(yè)研究院公開資料）
國內(nèi)市場兒童藥物規(guī)模與國際市場相匹配，2012年~2018年CAGR為+9.83%，2018年我國兒科用藥市場規(guī)模約為786.07億元，較上年同比增長11.72%，國內(nèi)兒科用藥市場規(guī)模增長迅速。
（數(shù)據(jù)來源：前瞻產(chǎn)業(yè)研究院公開資料）
全國工商聯(lián)藥業(yè)商會的調(diào)查顯示，國內(nèi)6000多家藥廠中，專門生產(chǎn)兒童藥品的僅10余家，有兒童藥品生產(chǎn)部門的企業(yè)也僅30多家，總體企業(yè)間競爭壓力較小。目前國內(nèi)重點從事兒童藥企業(yè)主要為葵花藥業(yè)、葫蘆娃藥業(yè)、康芝藥業(yè)、哈藥集團、亞寶藥業(yè)、江中藥業(yè)、華潤雙鶴、山大華特、濟川藥業(yè)、羚銳制藥、長春高新、健民集團、漢森制藥、臣功制藥等。
Insight數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計顯示，截止2021年1月1日，共收錄上市批準產(chǎn)品（化藥、中藥和生物制劑等）批準文號數(shù)為228448個（按成分瀏覽為8487個），其中兒科專用藥物（兒童、兒科、小兒等統(tǒng)計）批準文號總數(shù)為3826個（成分241個）；在化藥領(lǐng)域，總批準文號為151473（成分2195個），兒童專用藥物的總批準文號為1598（成分55個）。目前國內(nèi)兒科專用產(chǎn)品的批準文號數(shù)量以及活性成分數(shù)量均較少，相對于全國2.2億兒童，遠遠不夠，當前我國兒童藥品短缺問題非常嚴峻，亟待補齊。
歐美國家為兒科用藥政策先行者，政策出臺鼓勵兒科用藥研發(fā)，在美國，通過兩大互補立法即《兒科研究平等法》（PREA）和《最佳兒童藥品法》（BPCA）對兒童新藥的開發(fā)、兒童臨床試驗的管理、兒童藥品的信息、兒童藥品的臨床使用等從保護兒童權(quán)益的角度進行了規(guī)定，強制性要求制藥企業(yè)對每一種可能發(fā)展為兒童用藥的新藥必須提供該藥的兒科研究數(shù)據(jù)。同時也對制藥企業(yè)進行兒童新藥開發(fā)提供了包括資金、稅收、快速評審、市場壟斷權(quán)和研究資助等諸多方面的優(yōu)惠措施。
在我國，為鼓勵國內(nèi)藥企加大兒童藥的研發(fā)和生產(chǎn)，近年來，政府部門陸續(xù)出臺了一系列相關(guān)政策，包括鼓勵研發(fā)、優(yōu)先評審、加強醫(yī)院配備、招標采購直接掛網(wǎng)等。
此外，國家審評中心陸續(xù)發(fā)布多項兒科藥物研發(fā)指導原則，以進一步規(guī)范、指導兒童藥物研發(fā)中涉及的藥學、臨床、審評等相關(guān)工作，促進企業(yè)研發(fā)順利開展。
《關(guān)于保證兒童用藥的若干意見》印發(fā)，對保障兒童用藥提出了具體要求。
《關(guān)于成立國家衛(wèi)生計生委兒童用藥專家委員會的通知》印發(fā)，完善兒童用藥數(shù)據(jù)，促進兒童用藥安全科學合理使用，保障兒童基本用藥需求，建立科學規(guī)范的兒童用藥指南。
關(guān)于征求《關(guān)于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新保護創(chuàng)新者權(quán)益的相關(guān)政策（征求意見稿）》意見的公告，對批準上市既屬于創(chuàng)新藥又屬于罕見病用藥、兒童專用藥，給予10年數(shù)據(jù)保護期。
《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》印發(fā)，對創(chuàng)新藥、兒童專用藥、及挑戰(zhàn)專利成功藥品等給予一定的數(shù)據(jù)保護期。
李克強總理8月30日主持召開國務(wù)院常務(wù)會議決定，要求基本藥物目錄調(diào)整重點聚焦癌癥、兒科、慢性病等病種。
公布《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》的公告，優(yōu)先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。
第十三屆全國人民代表大會常務(wù)委員會第十二次會議第二次修訂）《中華人民共和國藥品管理法》：國家采取有效措施，鼓勵兒童用藥品的研制和創(chuàng)新，支持開發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格，對兒童用藥品予以優(yōu)先審評審批。
《藥品注冊管理辦法》公布，將符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格的產(chǎn)品納入優(yōu)先審評審批程序中。
《2020年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》公布，將臨床急需境外新藥名單、鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單、且于2020年8月17日前經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準上市的藥品納入2020年藥品目錄擬新增藥品范圍。
《首批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》印發(fā)。
《第二批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》印發(fā)。
《第三批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》印發(fā)。
《兒科人群藥代動力學研究技術(shù)指導原則》發(fā)布，重點闡明兒科人群研究的特殊性，為計劃在兒科人群中開展藥代動力學研究的注冊申請人和科研機構(gòu)提供指導性建議，鼓勵和推動針對我國兒科人群的藥物研發(fā)。
《兒科人群藥物臨床試驗技術(shù)指導原則》制定，提出了從成人數(shù)據(jù)向兒科人群數(shù)據(jù)外推的原則和要求，進一步規(guī)范和指導我國兒科人群藥物臨床試驗。
《成人用藥數(shù)據(jù)外推至兒科人群的技術(shù)指導原則》制定，進一步鼓勵研制兒科用藥，最大程度利用已有數(shù)據(jù)，減少不必要的兒科研究，通過數(shù)據(jù)外推完善和豐富說明書中兒科人群用藥信息，指導臨床用藥。
《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導原則（試行）》的通告發(fā)布：（一）批準用于我國兒童的新活性成分藥品上市后臨床安全有效性研究；（二）境外已批準用于成人和兒童、我國人的藥品，采用數(shù)據(jù)外推策略申報。
《兒童用藥（化學藥品）藥學開發(fā)指導原則（試行）》發(fā)布，重點從給藥途徑和劑型的選擇、原料藥、輔料、包裝系統(tǒng)和給藥裝置、患者可接受性等方面闡述兒童用藥藥學開發(fā)的特點，旨在為兒童用藥的藥學開發(fā)提供研發(fā)思路和技術(shù)指導。
《兒科用藥臨床藥理學研究技術(shù)指導原則》發(fā)布，從兒科用藥臨床藥理學研究內(nèi)容、特點、主要應(yīng)用和研究方案設(shè)計要點等方面，對業(yè)界關(guān)注的數(shù)據(jù)外推和無法外推的情況進行了說明；通過數(shù)據(jù)外推，可減少或豁免部分兒科臨床試驗，優(yōu)化兒科人群臨床試驗。
在兒童藥物優(yōu)先審評審批方面，2016-2019年國家局已陸續(xù)將989個品種納入優(yōu)先審評程序中，其中兒童藥物96件（占比為9.7%），已有80多個企業(yè)享受優(yōu)惠政策。截至目前，通過兒童用藥優(yōu)先審評審批上市的產(chǎn)品共計34個，詳見下表。
據(jù)Insight統(tǒng)計，在衛(wèi)健委、工信部和國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布的106種鼓勵研發(fā)申報兒童藥品中，其中有83個品規(guī)暫無公開研發(fā)動態(tài)或相關(guān)研發(fā)信息，對于擬布局兒童藥物市場的企業(yè)，還有很多的選擇空間。
首批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單（總計32個品種）中，有7個品種企業(yè)研發(fā)熱度較高，依次為左乙拉西坦注射液、普萘洛爾口服溶液、碳酸氫鈉注射劑、其他呋塞米口服溶液、咪達唑侖口腔黏膜溶液、尼莫地平口服溶液、水合氯醛灌腸液，水合氯醛口服溶液。
截止目前參與清單中項目研發(fā)的仿制藥企業(yè)共15家，分別為江蘇亞邦生緣、吉林津升、江蘇恒瑞、亞寶、石藥、湖北多瑞、新疆特豐、南京特豐、北京四環(huán)、成都倍特、海陵、海南普利、圣華曦、濟川、河北仁和益康等。
第二批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單（總計40個品種）中，有7個品種在國內(nèi)有公開研發(fā)動態(tài)，研發(fā)熱度依次為阿托品滴眼劑（3家）、胍法辛緩釋片（2家）、氨己烯酸散劑（2家）、埃索美拉唑顆粒劑（1家）、鹽酸二甲雙胍口服溶液劑（1家）、氯巴占片（1家）、吸入一氧化氮（1家）。在第二批清單中，國內(nèi)企業(yè)參與熱度不高，截止目前僅有5家企業(yè)參與，分別為四川百利、濟南百諾、新疆特豐、宜昌人福、成都宛東。
第三批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單（總計34個品種）中，有6個品種有公開研發(fā)動態(tài)，研發(fā)熱度依次為鹽酸右美托咪定鼻用噴霧劑（3家）、鹽酸曲恩汀膠囊劑（2家）、纈沙坦口服溶液劑（2家）、西地那非口服混懸劑（1家）、依那普利口服溶液劑（1家）、苯丁酸鈉片劑（1家）、苯丁酸鈉散劑（1家）。參與研發(fā)的國內(nèi)企業(yè)（9家）主要為河南藍天、四川普銳特、無錫濟煜山禾、恒瑞、成都因諾、廣州一品紅、常州四藥、珠海津之敦、兆科藥業(yè)。
1、以臨床需求為導向，開發(fā)申報鼓勵研發(fā)藥物、臨床急需藥物、短缺藥物：2016-2019年期間衛(wèi)健委、工信部和食藥監(jiān)局推出3批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單共計108種，這些清單大部分為國外已上市，但國內(nèi)缺乏的兒童適宜劑型和規(guī)格，該清單的發(fā)布為我國兒科用藥發(fā)展指明了方向。
2、規(guī)范說明書用藥：對于國內(nèi)兒童，由于兒科用藥匱乏，臨床上存在超說明書用藥情形，包括超使用人群、適應(yīng)癥、用法用量，對于臨床常用的超說用書用藥產(chǎn)品，可參照廣東省藥學會初版的歷年超藥品說明書用藥目錄、公開文獻、資料等篩選，結(jié)合企業(yè)產(chǎn)品線、科室渠道布局選擇相匹配的產(chǎn)品通過補充申請或者2.4類新藥申請方式增加使用人群、適應(yīng)癥，規(guī)范臨床用藥，明確說明書標簽用藥。
3、布局仿制研發(fā)兒童適宜劑型，形成兒童特色品牌：顆粒劑、散劑、口服溶液、口服混懸液、口服滴劑、口服乳劑、細粒劑、口崩片、口溶膜劑、干混懸劑、咀嚼片、微片、片劑、分散片、膠囊、注射劑等。
歐盟針對不同年齡段兒童進行了劑型（口服給藥途徑）推薦：
（指標1~5表示兒童對特定劑型的接受程度，數(shù)值越高，接受程度越高）
4、規(guī)范說明書用藥：對于國內(nèi)兒童，由于兒科用藥匱乏，臨床上存在超說明書用藥情形，包括超使用人群、適應(yīng)癥、用法用量，對于臨床常用的超說用書用藥產(chǎn)品，可參照廣東省藥學會初版的歷年超藥品說明書用藥目錄、公開文獻、資料等篩選，結(jié)合企業(yè)產(chǎn)品線、科室渠道布局選擇相匹配的產(chǎn)品通過補充申請或者2.4類新藥申請方式增加使用人群、適應(yīng)癥，規(guī)范臨床用藥，明確說明書標簽用藥。
5、布局仿制研發(fā)兒童適宜劑型，形成兒童特色品牌：顆粒劑、散劑、口服溶液、口服混懸液、口服滴劑、口服乳劑、細粒劑、口崩片、口溶膜劑、干混懸劑、咀嚼片、微片、片劑、分散片、膠囊、注射劑等。
我國目前有2.2億兒童（0~14歲），人口基數(shù)大，自二胎政策全面實施后，預(yù)計兒童人口將進一步增長，然而國內(nèi)兒童用藥市場在藥品品種、劑型和規(guī)格等方面還是相對匱乏，兒童專用藥物占比不足3%，與人口數(shù)量的增長極為不匹配，兒童專用藥短板亟須補上。
為鼓勵兒童藥物的研發(fā)和生產(chǎn)，國家頻頻出臺系列利好政策、指導原則，為企業(yè)開發(fā)兒童藥物指明方向，基藥目錄、醫(yī)保目錄重點聚焦兒童藥品，倡導優(yōu)先納入原則，提高企業(yè)研發(fā)熱情，提升兒童藥物的可及性；與此同時，國內(nèi)綜合醫(yī)院兒科門診量、兒童醫(yī)院、婦幼保健院在不斷增長；兒科“成團”發(fā)展，實現(xiàn)患兒分散就近就醫(yī)等等。這一系列政策、措施給兒童藥市場帶來了廣闊的需求，預(yù)測未來兒童藥市場規(guī)模將保持年均10%以上的速度增長，千億兒童藥物市場即將迎來前所未有的發(fā)展機遇。
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部門下設(shè)5個中心，其中仿創(chuàng)藥立項策略中心主要負責仿制藥、創(chuàng)新藥品種立項；臨床&藥理中心負責相關(guān)申報材料撰寫；知識產(chǎn)權(quán)中心負責公司知識產(chǎn)權(quán)維護；大數(shù)據(jù)分析中心負責國內(nèi)外品種信息分析、企業(yè)產(chǎn)品管線規(guī)劃及戰(zhàn)略合作伙伴個性化信息支持；國際新產(chǎn)品策略中心關(guān)注國際原料藥、裝置、制劑品種信息，提供中美、中歐雙報立項信息。
