記者27日獲悉，在美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）獲批僅4個月后，創(chuàng)新藥物飛赫達(dá)®（鹽酸伊普可泮膠囊）在中國成功獲批，用于治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。
PNH是一種慢性、進行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見疾病，臨床主要表現(xiàn)為貧血、陣發(fā)性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年齡發(fā)生，但更常見于30歲—40歲人群，對青壯年造成終身沉重的負(fù)擔(dān)。據(jù)悉，目前PNH的標(biāo)準(zhǔn)治療方式是抗補體C5療法。但在接受治療后，仍有大部分患者存在殘留貧血、疲乏和輸血依賴。
據(jù)悉，飛赫達(dá)®（鹽酸伊普可泮膠囊）作用于免疫系統(tǒng)的補體旁路途徑中的近端通路，可全面控制血管內(nèi)溶血和血管外溶血，彌補抗C5抗體治療的缺陷，開創(chuàng)了PNH靶向治療的全新時代。
相關(guān)跨國藥企中國區(qū)總裁兼董事總經(jīng)理張穎表示：“得益于中國對創(chuàng)新藥物優(yōu)先審評的支持，飛赫達(dá)®（鹽酸伊普可泮膠囊）在遞交上市許可申請僅10個月后便快速獲批，大大縮短了與全球同步獲批的時間差。未來，我們將繼續(xù)秉承‘以患者為中心’的理念，加速推動飛赫達(dá)®在全國的落地應(yīng)用，滿足中國PNH患者最迫切的健康之需。”
北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科韓冰教授強調(diào)：“中國PNH診療的發(fā)展經(jīng)歷了長足的摸索與進步?，F(xiàn)有的抗補體C5療法雖然能夠抑制血管內(nèi)溶血，但不能有效抑制血管外溶血，導(dǎo)致部分患者長期存在貧血問題，無法擺脫輸血依賴。注射給藥的方式也使得患者頻繁地往返于醫(yī)療機構(gòu)，影響正常的生活。我們很高興能夠看到飛赫達(dá)®（鹽酸伊普可泮膠囊）如此快速地在中國獲批，這款創(chuàng)新機制的口服藥物不僅為PNH患者提供了全新選擇，也有望改變中國PNH治療的整體面貌。”
據(jù)悉，鹽酸伊普可泮膠囊可提高治療依從性，改善用藥體驗，提高生活質(zhì)量。本次在中國獲批是基于一項關(guān)鍵性Ⅲ期APPOINT-PNH全球以及中國亞組臨床研究的結(jié)果（中國入組50%受試者）。該研究證實了鹽酸伊普可泮膠囊在既往未接受過補體抑制劑治療的成人PNH患者中的療效、安全性和耐受性，在接受治療24周后，大多數(shù)患者的血紅蛋白水平達(dá)到12 g/dL或以上，幾乎所有患者實現(xiàn)避免輸血，患者報告的疲勞張狂也有所改善。
PNH病友之家發(fā)起人佳佳表示：“PNH患者主要是青壯年，但疾病讓他們在人生最好的年紀(jì)疲于奔波求醫(yī)，還要應(yīng)對血栓、腎衰等致命并發(fā)癥的風(fēng)險。希望有越來越多的創(chuàng)新治療手段和藥物能夠幫助我們PNH患者更好地控制病情，不再受困于病痛，重拾如常人一般的健康生活。”
