Selinexor于2020年10月在韓國被授予孤兒藥資格，并于同年12月18日獲美國FDA批準用于接受過至少一線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者。
此次NDA提交是基于兩項重要的STORM與SADAL研究的積極數(shù)據(jù)，研究均顯示出selinexor具有顯著臨床意義且安全性可控的療效。其中，STORM是一項開放性、單臂2b期臨床研究，用于評估selinexor聯(lián)合低劑量地塞米松治療rrMM患者，這些患者至少接受過包括兩種蛋白酶體抑制劑、兩種免疫調(diào)節(jié)劑和CD38單克隆抗體在內(nèi)的四線治療。SADAL是一項開放性2b期臨床研究，用于評估selinexor單藥治療既往接受過至少二線治療的rrDLBCL（包括由濾泡性淋巴瘤轉(zhuǎn)化而來）患者。
Selinexor是同類首款且唯一一款口服型選擇性核輸出抑制劑（SINE），也是首款獲FDA批準用于治療多發(fā)性骨髓瘤與彌漫性大B細胞淋巴瘤的藥物。2020年12月，美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡（NCCN）將三種selinexor治療復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤的聯(lián)合方案納入臨床實踐指南，包括SVd（selinexor、bortezomib與dexamethasone），SPd（selinexor、pomalidomide與dexamethasone）和SDd（selinexor、daratumumab與dexamethasone）方案。德琪醫(yī)藥已向新加坡衛(wèi)生科學局（HSA）和澳大利亞醫(yī)療用品管理局（TGA）遞交了selinexor用于治療rrMM和rrDLBCL患者的新藥上市申請。
德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示：“血液瘤的發(fā)病率會隨著年齡的增長不斷提高，面對rrMM、rrDLBCL這類血液瘤患者，眾多醫(yī)療機構仍無法提供足夠的治療方案。很高興看到selinexor在韓國等越來越多的亞太地區(qū)提交上市申請，我們相信selinexor這一口服藥物有潛力擴展和改善血液瘤的現(xiàn)有療法，這對生命飽受疾病威脅且有急迫需求的患者來說具有重要意義。”
關于ATG-010(selinexor，XPOVIO®）
Selinexor是全球首款且唯一一款口服型SINE化合物，由Karyopharm Therapeutics開發(fā)。德琪醫(yī)藥與Karyopharm達成獨家合作和授權，獲得了ATG-010(selinexor，XPOVIO®）在多個亞太市場包括大中華區(qū)、韓國、澳大利亞、新西蘭和東盟國家的獨家開發(fā)和商業(yè)化權益。2019年7月，美國FDA批準selinexor（XPOVIO®）聯(lián)合低劑量地塞米松用于治療復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤（rrMM）患者。2020年6月，美國FDA再次批準selinexor（XPOVIO®）作為單藥口服療法用于治療復發(fā)難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（rrDLBCL）患者。此外，selinexor（XPOVIO®）的一項上市許可申請（MAA）已經(jīng)遞交歐洲藥品管理局（EMA），要求有條件地批準ATG-010（selinexor，XPOVIO®）用于rrMM。2020年12月，美國FDA批準了selinexor（XPOVIO®）擴展適應癥的補充新藥申請（sNDA），用于治療既往接受過至少一線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者。selinexor（XPOVIO®）是目前首款且唯一一款被美國FDA批準的口服SINE化合物，可用于治療多發(fā)性骨髓瘤和彌漫性大B細胞淋巴瘤。此外，selinexor（XPOVIO®）針對多個實體腫瘤適應癥開展了多項中期和后期臨床試驗，包括脂肪肉瘤和子宮內(nèi)膜癌。2020年11月，德琪醫(yī)藥合作伙伴Karyopharm在2020年結締組織腫瘤學年會（CTOS 2020）上報告了3期SEAL研究的積極數(shù)據(jù)。SEAL研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照交叉研究，旨在比較口服單藥selinexor（XPOVIO®）與安慰劑在脂肪肉瘤患者中的療效。另外，Karyopharm近期公布了selinexor（XPOVIO®）用于治療子宮內(nèi)膜癌患者的3期SIENDO研究已完成計劃的中期無效性分析，數(shù)據(jù)安全監(jiān)查委員會（DSMB）推薦SIENDO研究無需作任何修改按計劃繼續(xù)進行。SIENDO試驗的首要數(shù)據(jù)結果預計在2021年下半年公布。
德琪醫(yī)藥正在中國進行selinexor針對復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤的II期注冊性臨床研究（代號MARCH）以及針對復發(fā)難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤II期注冊性臨床研究（代號SEARCH）。同時，德琪醫(yī)藥針對亞太高發(fā)瘤種啟動了selinexor用于治療外周T細胞淋巴瘤、NK/T細胞淋巴瘤（代號TOUCH）及KRAS突變的非小細胞肺癌的臨床研究（代號TRUMP）。
110102000668（1）號